Генная терапия с введением исправленного гена OTOF во внутреннее ухо позволила восстановить слух у большинства людей с врожденной глухотой.
В исследовании приняли участие 42 пациента из Китая в возрасте от младенцев до 32 лет. Им вводили до трёх доз препарата и наблюдали более двух лет. Для доставки гена применяли вирусные носители AAV9, которые переносят рабочую копию в клетки внутреннего уха и восстанавливают передачу звукового сигнала в мозг.
Улучшение слуха появлялось уже через несколько недель и отмечалось примерно у 90% участников. У взрослых результат был слабее, но сохранялся примерно у 66% пациентов. Серьезных нежелательных эффектов не зарегистрировано, что указывает на хорошую переносимость метода.